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Genespire e Istituto San Raffaele Telethon dimostrano efficacia duratura della terapia genica per l'acidemia metilmalonica - Telethon
La spin-off di Fondazione Telethon e Ospedale San Raffaele presenta risultati positivi in modelli preclinici di questa rara malattia metabolica, che rafforzano il percorso verso la prima applicazione nell’uomo.
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