RAZIONALE L’atrofia muscolare spinale (SMA) è una malattia rara, genetica, recessiva, causata da mutazione in entrambi i geni SMN1 che determina bassi livelli di una proteina chiamata SMN, necessaria per la sopravvivenza dei motoneuroni. È quindi una malattia a carico del sistema neuromuscolare, caratterizzata da una progressiva degenerazione dei motoneuroni. Di questa patologia sono note