Dal 1990 lavoriamo per far avanzare la ricerca verso la cura delle malattie genetiche rare. Per farlo, abbiamo investito sulla terapia genica: una scelta innovativa e coraggiosa che oggi sta dando risultati importanti per il trattamento di 6 patologie e che, nel caso di Ada-Scid e leucodistrofia metacromatica, è diventata un farmaco accessibile a tutti.