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#applicazione nell uomo

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www.fondazionetelethon.it 10/07/2026

Genespire e Istituto San Raffaele Telethon dimostrano efficacia duratura della terapia genica per l'acidemia metilmalonica - Telethon

La spin-off di Fondazione Telethon e Ospedale San Raffaele presenta risultati positivi in modelli preclinici di questa rara malattia metabolica, che rafforzano il percorso verso la prima applicazione nell’uomo.